जनुक थेरपीच्या अविश्वसनीय शक्यतांबद्दल अधिकाधिक सांगितले जात आहे. हे तुलनेने तरुण तंत्र पॅरिसच्या डॉक्टरांनी जन्मजात सिकल सेल अॅनिमिया असलेल्या मुलामध्ये वापरले होते. "न्यू इंग्लंड जर्नल ऑफ मेडिसिन" मासिकाने तज्ञांच्या यशाबद्दल माहिती दिली.
ही प्रक्रिया 15 महिन्यांपूर्वी सिकल सेल अॅनिमिया असलेल्या 13 वर्षांच्या मुलामध्ये करण्यात आली होती. रोगामुळे, त्याची प्लीहा काढून टाकण्यात आली आणि दोन्ही नितंबांचे सांधे कृत्रिम जोडण्यात आले. त्यांना दर महिन्याला रक्त चढवावे लागे.
सिकल सेल अॅनिमिया हा एक अनुवांशिक आजार आहे. सदोष जनुक लाल रक्तपेशींचा (लाल रक्तपेशी) आकार गोलाकार ते सिकलमध्ये बदलतो, ज्यामुळे ते एकत्र चिकटतात आणि रक्तामध्ये फिरतात, ज्यामुळे अंतर्गत अवयव आणि ऊतींचे नुकसान होते आणि त्यामुळे ते ऑक्सिजन बनतात. यामुळे वेदना आणि अकाली मृत्यू होतो आणि जीवन वाचवणारे वारंवार रक्त संक्रमण देखील आवश्यक आहे.
पॅरिसमधील Hôpital Necker Enfants Malades ने मुलाचे अनुवांशिक दोष काढून टाकले, प्रथम त्याच्या अस्थिमज्जा, जिथे ते तयार होतात, पूर्णपणे नष्ट करून. मग त्यांनी मुलाच्या स्टेम पेशींमधून ते पुन्हा तयार केले, परंतु पूर्वी प्रयोगशाळेत त्यांना अनुवांशिकरित्या सुधारित केले. या प्रक्रियेमध्ये विषाणूच्या साहाय्याने त्यांच्यामध्ये योग्य जनुक आणणे समाविष्ट होते. सामान्य लाल रक्तपेशी निर्माण करण्यासाठी अस्थिमज्जा पुन्हा निर्माण झाला आहे.
संशोधनाचे प्रमुख प्रा. फिलिप लेबोल्च यांनी बीबीसी न्यूजला सांगितले की, आता जवळजवळ 15 वर्षांचा मुलगा बरा आहे आणि सिकलसेल अॅनिमियाची कोणतीही लक्षणे दिसत नाहीत. त्याला कोणतीही लक्षणे जाणवत नाहीत आणि त्याला रुग्णालयात दाखल करण्याची आवश्यकता नाही. परंतु अद्याप पूर्ण पुनर्प्राप्तीचा प्रश्नच नाही. थेरपीच्या प्रभावीतेची पुष्टी इतर रुग्णांवरील पुढील संशोधन आणि चाचण्यांद्वारे केली जाईल.
ऑक्सफर्ड विद्यापीठातील डॉ. डेबोरा गिल यांना खात्री आहे की फ्रेंच तज्ञांनी केलेली प्रक्रिया ही एक मोठी उपलब्धी आहे आणि सिकल सेल अॅनिमियावर प्रभावी उपचार करण्याची संधी आहे.